Klíčové body:
- Co se vyvíjí? BNT23001 – tenký film s účinnou látkou kladribin (stejná jako v léku Mavenclad), který se rychle rozpouští pod jazykem.
- Proč? Má nabídnout pohodlnější alternativu pro pacienty s potížemi s polykáním (dysfagií) a potenciálně i rychlejší a efektivnější vstřebávání léku.
- Co je nového? Byla zahájena finální, 15denní studie na velkých zvířatech (nad 40 kg), která má doladit a optimalizovat dávku pro použití u lidí.
- Jaký je další krok? Zahájení klíčové klinické studie u lidí (tzv. bioekvivalenční studie) se očekává začátkem roku 2026.
Podrobnější shrnutí
Společnost Bionxt Solutions pokračuje ve vývoji své verze léku kladribin (účinná látka známá z léku Mavenclad) ve formě BNT23001. Nejde o klasickou tabletu, ale o tenký, rychle rozpustný film, který se aplikuje pod jazyk. Tento přístup by mohl zásadně změnit komfort pacientů, zejména těch, kteří trpí dysfagií (potížemi s polykáním), což je častý příznak RS. Podjazykové podání navíc obchází trávicí trakt, což by teoreticky mohlo vést k rychlejšímu vstřebávání a vyšší biologické dostupnosti léku v těle.
Poté, co již dříve firma potvrdila, že lék funguje u malých zvířat, nyní oznámila zahájení klíčové 15denní studie na velkých zvířatech (nad 40 kg). Tato studie je posledním nezbytným krokem k optimalizaci dávky (“nálože” léku ve filmu) pro použití u lidí. Výsledky této studie, očekávané v prosinci 2025, budou přímo použity pro plánování navazující studie bioekvivalence u lidí. Tato klíčová studie, která porovná chování podjazykového filmu s tabletou Mavenclad u lidí, by měla být zahájena na začátku příštího roku (2026).
Samotný Mavenclad je moderní lék pro relabující formy RS, který je oblíbený pro své unikátní dávkování – jedná se o krátkodobou perorální léčbu (celkem maximálně 20 dní) rozloženou do dvou let, která nabízí dlouhodobý účinek bez nutnosti nepřetržitého užívání léků.
Co to znamená pro pacienty?
Tato zpráva je dalším krokem k tomu, aby pacienti měli v budoucnu na výběr. Pokud se v nadcházející studii u lidí potvrdí, že podjazykový film funguje stejně dobře (nebo lépe) než tableta, mohlo by to znamenat mnohem pohodlnější a přístupnější variantu léčby.
Pro pacienty s potížemi s polykáním by to byla zásadní změna kvality života. Je však třeba zdůraznit, že lék je stále ve fázi vývoje a na jeho případné schválení si budeme muset ještě několik let počkat. Úspěšné zahájení finálních zvířecích testů je ale důležitým milníkem na této cestě.