CAR Terapie "ihned k použití"? Nová CAR-M metoda cílí na B-buňky přímo v těle a ukazuje slibné výsledky

Společnost Liberate Bio představila slibná preklinická data pro svou novou buněčnou terapii CAR-M. Tato metoda, která využívá mRNA technologii k "přeprogramování" imunitních buněk přímo v těle pacienta, dokázala u primátů téměř zcela odstranit B-buňky. To naznačuje její potenciál pro léčbu onemocnění způsobených B-buňkami, jako je roztroušená skleróza (RS).

ROZTROUŠENÉ NOVINY

Andrea Lobo, PhD / roztrouseni.cz

10/21/20252 min read

Klíčové body:

Co se vyvíjí? Nová generace buněčné terapie zvaná CAR-M, která využívá monocyty a makrofágy místo T-buněk.
V čem je revoluční? Jde o "in vivo" terapii – genetická úprava imunitních buněk probíhá přímo v těle pacienta pomocí mRNA doručené v nanočásticích.
Jaké jsou výhody? Odpadá nutnost složité a týdny trvající laboratorní výroby, a co je klíčové, není potřeba přípravná chemoterapie. Očekává se dramatické snížení ceny a zrychlení léčby.
Jaké byly výsledky? U primátů vedla léčba k více než 99% odstranění B-buněk a byla dobře snášena.
Co bude dál? Firma plánuje další studie a podání žádosti o povolení první klinické studie u lidí v druhé polovině roku 2026.

Podrobnější shrnutí

Od CAR-T k CAR-M: Nový přístup

Klasická CAR T-buněčná terapie, ač velmi účinná, má svá omezení: je drahá, výroba trvá týdny a vyžaduje přípravnou chemoterapii. Společnost Liberate Bio proto vyvíjí alternativní přístup nazvaný CAR-M. Místo T-buněk využívá jiné imunitní buňky – monocyty a makrofágy – a především mění způsob jejich úpravy.

mRNA technologie: Úprava buněk přímo v těle

Jádrem technologie CAR-M je využití mRNA. Pacientovi je podána mRNA "instrukce" pro výrobu CAR receptoru (v tomto případě cílícího na protein CD20 na B-buňkách). Tato mRNA je zabalena do speciálních lipidových nanočástic (LNPs), které jsou navrženy tak, aby je vychytaly právě monocyty a makrofágy. Jakmile se mRNA dostane do těchto buněk, buňky podle ní začnou samy vyrábět CAR receptor a stanou se z nich "zabijáci" B-buněk. Celý proces tak probíhá přímo v těle pacienta ("in vivo").

Slibné výsledky u primátů

V preklinických studiích na primátech (zvířatech nejblíže člověku) vedlo podání dvou dávek CAR-M terapie (pomocí vybrané nanočástice LB01) k více než 99% depleci (odstranění) B-buněk. Léčba byla dobře snášena, s pouze přechodným a krátkodobým zvýšením zánětlivých markerů. Důležité bylo i zjištění, že nanočástice byly velmi specifické a mRNA se dostala jen do minimálního množství (méně než 1 %) T-buněk.

Co to znamená pro pacienty?

Ačkoliv se jedná o velmi ranou, preklinickou fázi vývoje, potenciál tohoto přístupu je obrovský. Pokud se v budoucích studiích potvrdí jeho bezpečnost a účinnost u lidí, mohl by znamenat skutečnou revoluci:

Dostupnost: CAR terapie by se mohla stát mnohem dostupnější a levnější.
Rychlost: Léčba by mohla být zahájena prakticky okamžitě, bez týdnů čekání na výrobu.
Bezpečnost a komfort: Největší výhodou by bylo odstranění nutnosti podstupovat náročnou chemoterapii, což by tuto léčbu zpřístupnilo mnohem širšímu okruhu pacientů, pro které je současná CAR-T terapie příliš riziková.

Cesta k reálné léčbě je ještě dlouhá, ale tato technologie představuje velmi nadějný směr, jak překonat současné limity buněčných terapií a přinést jejich benefity mnohem většímu počtu pacientů s RS a dalšími nemocemi.

Zdroj: https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2025/10/21/car-m-cell-therapy-shows-promise-preclinical-studies/