Další krok v CAR T-terapii: První pacient s progresivní RS obdržel lék Obe-cel v klinické studii Fáze 1

Lékaři ve Velké Británii podali první dávku experimentální CAR T-buněčné terapie obecabtagene autoleucel (obe-cel) pacientovi s progresivní formou roztroušené sklerózy (RS). Stalo se tak v rámci nové klinické studie Fáze 1 (BOBCAT), která je navržena speciálně pro pacienty, u nichž selhaly stávající vysoce účinné léčby. Cílem je ověřit bezpečnost a potenciál této vysoce inovativní, potenciálně jednorázové, buněčné terapie.

ROZTROUŠENÉ NOVINY

Margarida Maia, PhD / roztrouseni.cz

10/27/20252 min read

Close-up of a textured surface with many small holes.

Klíčové body:

Co se děje? První pacient s progresivní RS obdržel autologní (z vlastních buněk) CAR T-buněčnou terapii obe-cel.
Pro koho je studie? Pro až 18 dospělých pacientů s progresivní RS, kterým selhaly minimálně dvě předchozí vysoce účinné léčby.
Jak to funguje? Pacientovi jsou odebrány jeho vlastní T-buňky, které jsou v laboratoři geneticky upraveny tak, aby cílily na protein CD19 a ničily škodlivé B-buňky, jež se podílejí na zánětu u RS.
Co je cílem studie? Primárně ověřit bezpečnost a snášenlivost této léčby u RS. Dále se bude sledovat vliv na progresi invalidity po dobu dvou let.
Zajímavost: Lék obe-cel je již pod názvem Aucatzyl schválen pro léčbu některých typů rakoviny krve, takže jeho bezpečnostní profil je již relativně dobře znám z léčby více než 400 pacientů.

Podrobnější shrnutí

CAR T-buněčná terapie představuje revoluční přístup v medicíně. Ačkoliv je dosud známá především z léčby rakoviny, její potenciál se stále více zkoumá i u autoimunitních onemocnění, jako je RS. Obe-cel je tzv. autologní terapie, což znamená, že je vyrobena z vlastních imunitních buněk pacienta. Tento proces je sice časově náročný (trvá několik týdnů), ale je vysoce personalizovaný.

Nová klinická studie Fáze 1, nazvaná BOBCAT, je v léčbě RS průlomová hned z několika důvodů:

Zaměřuje se na progresivní RS: Cílí na pacienty, kteří mají jen velmi omezené možnosti léčby.
Cílí na pacienty po selhání léčby: Je určena pro ty, kterým nepomohly ani stávající vysoce účinné léky (DMTs).
Využívá známý lék: Obe-cel již byl podán více než 400 pacientům v rámci onkologických studií, takže lékaři mají dobré znalosti o jeho bezpečnostním profilu a možných vedlejších účincích.

Lék funguje tak, že upravené T-buňky po vrácení do těla pacienta aktivně vyhledají a zničí B-buňky (cílením na protein CD19), čímž se snaží zastavit autoimunitní proces, který RS pohání. Studie bude primárně sledovat bezpečnost, ale bude také pečlivě monitorovat, zda u pacientů dojde k zastavení progrese invalidity nebo dokonce ke zlepšení chůze, funkce rukou či kognice.

Co to znamená pro pacienty?

Tato zpráva je velkou nadějí, zejména pro pacienty s progresivními formami RS, kteří nemají mnoho jiných možností. Možnost "jednorázové" terapie, která by mohla nemoc zastavit na dlouhou dobu, je velmi lákavá.

Je však naprosto klíčové zdůraznit, že se nacházíme ve Fázi 1 klinického testování. Jejím jediným cílem je ověřit, zda je tato intenzivní léčba (která zahrnuje i přípravnou chemoterapii) pro pacienty s RS bezpečná. Jsme roky vzdáleni od toho, abychom věděli, zda je tato léčba skutečně účinná u větší skupiny pacientů s RS.

Přesto se jedná o mimořádně vzrušující posun. Zařazení prvního pacienta do této studie je hmatatelným důkazem, že vědci posouvají hranice a zkoušejí ty nejmodernější dostupné technologie, aby našli řešení i pro ty nejobtížněji léčitelné formy RS.

Zdroj: https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2025/10/27/car-t-cell-therapy-obe-cel-begins-human-trial-progressive-ms/