Historický okamžik v léčbě RS: První pacientka podstoupila "univerzální" CAR T-buněčnou terapii z dárcovských buněk

V USA byla vůbec poprvé v historii pacientce s roztroušenou sklerózou (RS) podána experimentální "univerzální" CAR T-buněčná terapie (nazvaná azer-cel), která je vytvořená z imunitních buněk zdravého dárce. Tento přístup "ihned k použití" (anglicky "off-the-shelf"), který se dosud u RS nikdy netestoval, probíhá v rámci klinické studie Fáze 1 zaměřené na pacienty s progresivními formami nemoci.

ROZTROUŠENÉ NOVINY

Patricia Inacio, PhD / roztrouseni.cz

8/11/20253 min read

a purple and green abstract background with lots of lines

Klíčové body:

Co se stalo? První pacientka s RS na světě podstoupila léčbu alogenní (z buněk zdravého dárce) CAR T-buněčnou terapií.
Jak se lék jmenuje? Azercabtagene zapreleucel (zkráceně azer-cel) od společnosti TG Therapeutics.
Jak to funguje? T-buňky od zdravých dárců jsou geneticky upraveny tak, aby v těle pacienta vyhledaly a zničily B-buňky, které se podílejí na zánětu u RS.
Jaká je hlavní výhoda? Na rozdíl od klasické (autologní) CAR T-terapie se nemusí vyrábět pro každého pacienta zvlášť z jeho vlastních buněk, což je proces trvající týdny. Jde o "univerzální" lék, který může být vyroben předem a je připraven k okamžitému použití.
Co se testuje? Klinická studie Fáze 1 (NCT06680037) testuje především bezpečnost této nové metody u pacientů s progresivní RS.

Podrobnější shrnutí

CAR T-buněčná terapie je revoluční imunoterapeutický přístup, který se dosud využíval především v léčbě některých typů rakoviny krve. Princip spočívá v genetické úpravě imunitních T-buněk, které jsou "vycvičeny" k rozpoznání a zničení specifických škodlivých buněk v těle.

Dosud se u autoimunitních onemocnění testovala tzv. autologní CAR T-terapie, kdy se používají vlastní, upravené buňky pacienta. Tento proces je však logisticky náročný, trvá několik týdnů a ne vždy se podaří z pacienta získat dostatek kvalitních buněk.

Nově zahájená studie v USA však testuje zcela nový přístup: alogenní CAR T-terapii. Lék azer-cel je vyroben z T-buněk zdravých dárců. To umožňuje vytvořit "univerzální" léčbu, kterou lze vyrobit ve velkém, skladovat a mít ji připravenou "ihned k použití" pro mnoho různých pacientů. Je to vůbec poprvé, kdy je tento přístup u RS testován.

První pacientkou, která léčbu podstoupila, byla 49letá Jan Janisch-Hanzlik s progresivní formou RS, jejíž stav se v posledních měsících rychle zhoršoval. Po přípravné chemoterapii jí byla v červnu podána jediná infuze léku a nyní je pečlivě sledována. Cílem studie Fáze 1, která probíhá v pěti centrech v USA, je především ověřit, zda je tento nový přístup pro pacienty s RS bezpečný.

Co to znamená pro pacienty?

Toto je velmi významný krok vpřed ve výzkumu buněčných terapií u RS. Pokud se alogenní ("univerzální") přístup ukáže jako bezpečný, mohl by v budoucnu učinit CAR T-buněčnou terapii mnohem dostupnější, rychlejší a potenciálně i levnější než vysoce individualizovaná autologní verze.

CAR T-terapie ukázala v malých studiích u jiných autoimunitních onemocnění (např. lupus) a v ojedinělých případech RS téměř až "léčebné" účinky. Naděje spočívá v tom, že by mohla nabídnout silný, jednorázový "restart" imunitního systému, zejména pro pacienty s těžkými, progresivními formami nemoci, u kterých jiná léčba selhává.

Je však naprosto klíčové zdůraznit, že se nacházíme ve Fázi 1 klinického testování. Jejím jediným cílem je ověřit bezpečnost. Jsme roky vzdáleni od toho, abychom věděli, zda je tato léčba skutečně účinná u větší skupiny pacientů s RS. Rizika spojená s touto terapií jsou navíc značná. Přesto se jedná o průkopnický krok na hranici současné medicíny a obrovskou naději pro budoucnost.

Zdroj: https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2025/08/11/first-ms-patient-treated-off-shelf-car-t-cell-therapy/