Obnovená naděje pro BTK inhibitory? Fenebrutinib ve studii Fáze 2 prokázal silný účinek na zánět u RS

Experimentální perorální lék fenebrutinib, patřící do moderní třídy tzv. BTK inhibitorů, prokázal ve studii Fáze 2 FENopta silný účinek na potlačení zánětlivé aktivity u lidí s relabující roztroušenou sklerózou (RS). Během 12 týdnů léčby došlo k výraznému snížení počtu nových aktivních mozkových lézí a dlouhodobá data ukazují, že aktivita nemoci zůstala velmi nízká. Tyto slibné výsledky přinášejí "obnovený optimismus" pro tuto třídu léků.

ROZTROUŠENÉ NOVINY

Marisa Wexler, MS / roztrouseni.cz

7/22/20252 min read

Klíčové body studie:

Co se testovalo? Perorální lék fenebrutinib (BTK inhibitor) od společnosti Roche/Genentech.
Pro koho? Pro pacienty s relabujícími formami RS.
Jaký byl hlavní výsledek (po 12 týdnech)? O 69 % méně nových aktivních (zánětlivých) lézí ve srovnání s placebem.
Jaké byly dlouhodobé výsledky (po 1 roce)? V prodloužené fázi studie zůstalo 96 % pacientů bez relapsů, 98 % bez nových zánětlivých lézí a 90 % dosáhlo stavu NEDA-3 (žádné známky aktivity nemoci).
Další kroky: V současnosti probíhají velké studie Fáze 3 (FENhance 1 a 2), které porovnávají fenebrutinib s lékem Aubagio a mají za cíl definitivně potvrdit jeho účinnost a bezpečnost.

Podrobnější shrnutí

BTK inhibitory jsou slibnou novou třídou perorálních léků pro léčbu RS. Fungují tak, že blokují klíčový enzym (Brutonovu tyrosinkinázu - BTK), který je nezbytný pro aktivaci několika typů imunitních buněk podílejících se na zánětlivých útocích u RS.

V klinické studii Fáze 2 FENopta bylo 109 pacientů s relabující RS náhodně rozděleno do dvou skupin: jedna dostávala dvakrát denně fenebrutinib, druhá placebo. Již po 12 týdnech byly výsledky velmi přesvědčivé. U pacientů léčených fenebrutinibem došlo k rychlému a robustnímu snížení počtu nových, aktivně zanícených lézí na MRI o 69 % ve srovnání s placebem. Podobně výrazně se snížil i počet celkových nových či zvětšujících se lézí.

Ještě působivější jsou data z navazující otevřené fáze studie, kde všichni pacienti dostávali fenebrutinib. Po téměř roce léčby zůstalo 96 % pacientů bez relapsů a drtivá většina (90 %) splnila kritéria pro tzv. NEDA-3, což znamená, že neměli žádné relapsy, žádné zhoršení invalidity a žádnou novou aktivitu na MRI. To jsou výsledky srovnatelné s několika již schválenými vysoce účinnými léky na RS. Lék byl obecně dobře snášen, i když u některých pacientů byly zaznamenány přechodné a vratné změny v jaterních enzymech.

Co to znamená pro pacienty?

Výsledky této studie Fáze 2 jsou velmi silné a slibné. Přinášejí naději v době, kdy jiné léky ze třídy BTK inhibitorů v pokročilejších fázích testování nepřinesly zcela přesvědčivé výsledky. Fenebrutinib tak vrací této lékové skupině "obnovený optimismus".

Pro pacienty to znamená, že se rýsuje další potenciální, vysoce účinná a navíc perorální (tabletová) možnost léčby relabující RS. Je však třeba zdůraznit, že se stále jedná o lék ve vývoji. Definitivní odpověď na jeho účinnost a bezpečnost, zejména ve srovnání s již zavedenou léčbou (Aubagio), přinesou až výsledky probíhajících velkých studií Fáze 3 FENhance. Sledována bude pečlivě i bezpečnost, především vliv na játra. Každopádně se jedná o velmi pozitivní zprávu a další důkaz, že výzkum v oblasti RS jde neustále kupředu.

Zdroj: https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2025/07/22/fenebrutinib-curbs-brain-lesions-ms-phase-2-study-finds/