Průlom pro BTK inhibitory: Fenebrutinib jako první uspěl ve Fázi 3 u relabující i progresivní RS
Společnost Genentech oznámila přelomové a "bezprecedentní" výsledky. Její experimentální lék fenebrutinib je prvním perorálním BTK inhibitorem, který úspěšně splnil hlavní cíle v klinických studiích Fáze 3 jak u relabujících forem RS (kde byl lepší než Aubagio), tak u primárně progresivní RS (kde se vyrovnal Ocrevu). Tyto výsledky přinášejí obrovskou naději, že by se fenebrutinib mohl stát první vysoce účinnou tabletou pro celé spektrum RS.
ROZTROUŠENÉ NOVINY
Marisa Wexler, MS / roztrouseni.cz
11/14/20252 min read
Klíčové body:
Co se testovalo? Perorální lék fenebrutinib (inhibitor BTK) od společnosti Genentech/Roche.
Výsledek u relabující RS (Studie FENhance 2): ÚSPĚCH. Fenebrutinib byl významně lepší ve snižování počtu relapsů než schválený lék Aubagio. (To je klíčové, protože jiné BTK inhibitory v tomto srovnání dříve selhaly).
Výsledek u progresivní RS (Studie FENtrepid): ÚSPĚCH. Fenebrutinib byl přinejmenším stejně účinný (non-inferiorní) ve zpomalování progrese invalidity jako Ocrevus, jediná schválená léčba PPMS.
Proč je to důležité? Je to první lék ze své třídy (BTK inhibitorů), který dosáhl pozitivních výsledků Fáze 3 v obou hlavních formách RS.
Co bude dál? Očekávají se výsledky třetí studie Fáze 3 (FENhance 1) a následně firma plánuje podat žádosti o schválení léku u regulačních orgánů.
Podrobnější shrnutí
Dvojitý úspěch v klíčových studiích
BTK inhibitory jsou považovány za jednu z nejslibnějších nových tříd léků na RS, protože dokážou pronikat do mozku a míchy a tlumit tak chronický zánět. V poslední době však naděje mírně ochladly, když jiné léky z této třídy (tolebrutinib, evobrutinib) ve studiích Fáze 3 nedokázaly, že jsou v potlačení relapsů lepší než starší lék Aubagio.
Společnost Genentech nyní přichází se zprávou, která mění pravidla hry. Její kandidát, fenebrutinib, v tomto srovnání uspěl:
U relabující RS (studie FENhance 2) prokázal, že je ve snižování roční míry relapsů statisticky lepší než Aubagio.
U primárně progresivní RS (studie FENtrepid), kde je laťka nastavena extrémně vysoko, dosáhl svého cíle a prokázal, že je přinejmenším stejně účinný (non-inferiorní) jako Ocrevus, jediná schválená infuzní léčba pro PPMS.
Proč by mohl fungovat na obě formy RS?
Lék fenebrutinib je navržen tak, aby blokoval enzym BTK. Tento enzym je klíčový pro aktivaci nejen B-buněk (které se podílejí hlavně na zánětu a relapsech), ale také mikroglií – imunitních buněk přímo v mozku, které jsou považovány za hlavní motor "doutnajícího" zánětu a postupné neurodegenerace u progresivních forem. Tento duální mechanismus by mohl vysvětlovat jeho úspěch v obou studiích.
Co to znamená pro pacienty?
Tato zpráva je mimořádně pozitivní a vrací naději do celé třídy BTK inhibitorů. Pokud se výsledky potvrdí i v dalších analýzách (včetně detailních dat o bezpečnosti, zejména jaterních testů) a lék bude schválen, mohlo by to znamenat revoluci v léčbě:
Pro pacienty s relabující RS: Mohli by získat novou, vysoce účinnou perorální (tabletovou) možnost léčby, která v přímém srovnání překonala zavedený standard.
Pro pacienty s primárně progresivní RS (PPMS): Toto je možná ještě větší zpráva. Mohli by poprvé v historii získat perorální (tabletovou) alternativu k infuzní léčbě Ocrevem, která je přinejmenším stejně účinná ve zpomalování progrese.
Ačkoliv je třeba počkat na kompletní data a schvalovací proces, fenebrutinib se tímto dvojitým úspěchem rázem katapultoval na pozici nejpokročilejšího a potenciálně nejlepšího léku ve své třídě.
©2025 roztrouseni.cz / designed by 3jart.xyz