První lék na "tichou progresi" RS schválen. Spojené arabské emiráty jsou první zemí na světě, která schválila tolebrutinib
Spojené arabské emiráty (SAE) se staly první zemí na světě, která schválila experimentální lék tolebrutinib pro léčbu dospělých s nerelabující sekundárně progresivní roztroušenou sklerózou (SPRS). Perorální BTK inhibitor od společnosti Sanofi je tak vůbec první schválenou terapií, která se přímo zaměřuje na potlačení chronického zánětu, jenž přispívá k progresi invalidity nezávislé na relapsů (tzv. tiché progresi). O schválení léku pro podobnou indikaci nyní rozhoduje i americký úřad FDA.
ROZTROUŠENÉ NOVINY
Andrea Lobo, PhD / roztrouseni.cz
8/30/20252 min read
Klíčové body:
Co se stalo? Lék tolebrutinib byl poprvé na světě schválen pro léčbu nerelabující sekundárně progresivní RS (SPRS).
Kde? Ve Spojených arabských emirátech (SAE).
Jak lék funguje? Je to perorální (tabletový) BTK inhibitor, který blokuje aktivitu imunitních B-buněk a mikroglií, a tím cílí na chronický zánět a progresi nezávislou na relapsu (PIRA).
Na základě jakých dat? Na základě pozitivních výsledků studie Fáze 3 HERCULES, která ukázala 31% snížení rizika progrese invalidity u pacientů s nerelabující SPRS ve srovnání s placebem.
Co bude dál? O schválení léku nyní rozhoduje i americký úřad FDA (rozhodnutí se očekává do 28. září 2025) a následně se očekává žádost i v Evropě.
Podrobnější shrnutí
Jednou z největších výzev v léčbě roztroušené sklerózy je zvládnutí tzv. "tiché progrese" neboli progrese nezávislé na relapsu (PIRA). Zatímco existuje mnoho léků, které dokáží účinně potlačit ataky (relapsy), jen málo z nich dokáže ovlivnit pomalé, ale setrvalé zhoršování stavu, které probíhá na pozadí. Pro pacienty s nerelabující sekundárně progresivní RS dosud prakticky neexistovala žádná cílená léčba.
To se nyní mění. Schválení léku tolebrutinib v SAE je historickým milníkem. Jedná se o první schválení léku z nové třídy tzv. BTK inhibitorů, které jsou navrženy tak, aby pronikaly do centrálního nervového systému a tlumily aktivitu B-buněk a mikroglií – imunitních buněk, které jsou považovány za hlavní motory této chronické, "doutnající" progrese.
Schválení se opírá o silná data z několika klinických studií Fáze 3:
Studie HERCULES u pacientů s nerelabující SPRS ukázala, že tolebrutinib snížil riziko zhoršení invalidity o 31 % ve srovnání s placebem.
Studie GEMINI 1 a 2 u pacientů s relabující RS sice neprokázaly, že by byl tolebrutinib lepší v potlačení relapsů než lék Aubagio, ale potvrdily jeho vliv na progresi – pacienti na tolebrutinibu měli o 29 % nižší riziko zhoršení invalidity.
Co to znamená pro pacienty?
Toto první schválení ve světě je obrovským krokem vpřed a velkou nadějí, zejména pro pacienty s progresivními formami RS. Je to oficiální potvrzení, že nová třída léků – BTK inhibitory – má reálný potenciál a že data z klinických studií jsou dostatečně přesvědčivá alespoň pro jednoho regulačního orgánu.
Pro pacienty v České republice a zbytku Evropy to v praxi zatím nic nemění, ale je to velmi silný pozitivní signál. Celý svět nyní s napětím očekává rozhodnutí amerického úřadu FDA (do konce září 2025) a následně i Evropské lékové agentury (EMA). První schválení v SAE často slouží jako pozitivní precedent a zvyšuje pravděpodobnost, že by tento první lék cílící na tichou progresi mohl být v budoucnu dostupný i pro pacienty u nás.
©2025 roztrouseni.cz / designed by 3jart.xyz