"Reset" imunity u RS funguje. Britská studie potvrzuje dlouhodobou účinnost transplantace, ale upozorňuje i na rizika

Velká britská analýza dat sesbíraných za 20 let potvrzuje, že autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk (aHSCT) je vysoce účinnou léčbou roztroušené sklerózy (RS). Téměř dvě třetiny (62 %) pacientů, kteří tuto náročnou proceduru podstoupili, nevykazovaly žádné známky zhoršení invalidity ani po pěti letech. Studie však zároveň upozorňuje na nezanedbatelná rizika spojená s touto léčbou a zdůrazňuje naprostou nutnost pečlivého výběru vhodných kandidátů.

ROZTROUŠENÉ NOVINY

Michela Luciano, PhD / roztrouseni.cz

7/10/20252 min read

Klíčové body studie:

Co se zkoumalo? Dlouhodobé výsledky autologní transplantace kmenových buněk (aHSCT) v reálné praxi ve Velké Británii (data od 364 pacientů s RS).
Jaká byla účinnost? Po 5 letech bylo 62 % všech pacientů bez potvrzené progrese invalidity.
Výsledky dle typu RS: Nejlepší výsledky byly u relaps-remitentní RS (68 % bez progrese), ale i u progresivních forem byla účinnost významná (SPMS 59 %, PPMS 46 % bez progrese).
Jaká jsou rizika? Časné komplikace po chemoterapii byly běžné. Do 100 dnů po transplantaci zemřelo 1,4 % pacientů. Později se u části pacientů objevily nové autoimunitní nemoci (7,9 %) a časté byly reaktivace virů (zejména EBV).
Hlavní závěr: aHSCT je velmi účinná jednorázová léčba pro pacienty s těžkou formou RS. Klíčový je však pečlivý výběr pacientů multidisciplinárním týmem, aby přínosy převážily nad riziky.

Podrobnější shrnutí

Autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk (aHSCT) je intenzivní procedura, jejímž cílem je "restartovat" imunitní systém a zastavit jeho chybné útoky na nervový systém u RS. Pacientovi jsou nejprve odebrány jeho vlastní kmenové buňky. Následně podstoupí intenzivní chemoterapii, která zničí jeho stávající, "chybující" imunitní systém. Poté jsou mu odebrané kmenové buňky vráceny do těla, aby vybudovaly imunitní systém nový, který již nebude organismu škodit. Ačkoliv je tato metoda považována za vysoce účinnou, je také spojena s riziky.

Nová britská studie se podívala na reálná data 364 pacientů s různými typy RS, kteří podstoupili aHSCT v letech 2002 až 2023. Většina z nich měla v době transplantace již významnou míru invalidity (průměrné EDSS 6,0).

Výsledky účinnosti byly působivé. Pět let po transplantaci bylo celkově 62 % pacientů bez jakéhokoliv zhoršení invalidity. Nejlépe na léčbu reagovali pacienti s relaps-remitentní RS (68 % bez progrese), ale i u progresivních forem byla čísla vysoká: u sekundárně progresivní RS bylo bez progrese 59 % pacientů a u primárně progresivní 46 %.

Je však třeba vnímat i rizika. Časné komplikace po chemoterapii byly velmi časté. Během prvních 100 dnů po transplantaci došlo k 5 úmrtím (1,4 %), většinou v důsledku toxicity chemoterapie u pacientů, kteří měli již před léčbou velmi pokročilé onemocnění. Z dlouhodobého hlediska se u některých pacientů objevily nové autoimunitní nemoci a časté byly reaktivace virů, zejména viru EBV, což vyžaduje pečlivé sledování.

Co to znamená pro pacienty?

Tato velká studie z reálného světa potvrzuje to, co naznačovaly menší klinické studie: aHSCT je pravděpodobně nejúčinnější dostupnou léčbou pro úplné zastavení zánětlivé aktivity RS, a to i u významné části pacientů s progresivními formami.

Zároveň je to však procedura s vysokým rizikem a není vhodná pro každého. Není to léčba "první volby". Klíčovým poselstvím studie je, že rozhodnutí o podstoupení aHSCT musí být výsledkem pečlivého zvážení multidisciplinárního týmu odborníků (neurologů, hematologů a dalších), kteří posoudí individuální stav pacienta, aktivitu jeho nemoci a celkové zdraví, aby se maximalizoval přínos a minimalizovala rizika.

Zdroj: https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2025/07/08/stem-cell-transplant-shows-long-term-benefits-ms-patients-study/