Revoluce v CAR T-terapii? Nová metoda "vyrábí" lék přímo v těle pacienta a získává obří grant
Společnost Kernal Biologics získala obrovskou finanční podporu ve výši až 48 milionů dolarů na urychlení vývoje své revoluční CAR T-buněčné terapie nové generace (KR-402) pro roztroušenou sklerózu (RS). Na rozdíl od stávajících CAR T-terapií, které vyžadují složitou a drahou výrobu v laboratoři, je tato metoda navržena tak, aby imunitní buňky pacienta "přeprogramovala" přímo v jeho těle.
ROZTROUŠENÉ NOVINY
Michela Luciano, PhD / roztrouseni.cz
10/14/20252 min read
Klíčové body:
Co se vyvíjí? CAR T-buněčná terapie nové generace (KR-402) pro RS a některé typy rakoviny krve.
V čem je revoluční? Jedná se o tzv. "in vivo" terapii, což znamená, že genetická úprava imunitních T-buněk probíhá přímo v těle pacienta, nikoli v laboratoři.
Jak to funguje? Pomocí mRNA technologie, podobné té, kterou využívají vakcíny proti COVID-19. Pacientovi je podána mRNA "instrukce", která je zabalena v nanočásticích a cílena přímo na T-buňky. Tato instrukce naučí T-buňky, jak rozpoznat a zničit škodlivé B-buňky.
Jaké jsou potenciální výhody? Dramatické snížení ceny (až 100krát), obrovské zrychlení (odpadá týdny trvající výroba) a především odstranění nutnosti podstoupit přípravnou chemoterapii.
Co je nového? Projekt získal grant až 48 milionů dolarů od americké vládní agentury ARPA-H, což výrazně urychlí jeho preklinický vývoj.
Podrobnější shrnutí
CAR T-buněčná terapie představuje v medicíně obrovský průlom, ale její současná podoba má značné limity. Je extrémně drahá, výroba pro jednoho pacienta trvá několik týdnů a je dostupná jen ve vysoce specializovaných centrech. Navíc před samotným podáním upravených buněk musí pacient podstoupit náročnou chemoterapii, která zničí jeho stávající imunitní systém.
Společnost Kernal Biologics přichází s přístupem, který by mohl všechny tyto problémy vyřešit. Jejich metoda KR-402 nevyžaduje odběr buněk z těla pacienta. Místo toho využívá technologii mRNA. Do těla pacienta je vpravena mRNA molekula, která nese "návod" na výrobu CAR receptoru. Tato mRNA je "zabalena" do lipidových nanočástic, které jsou navrženy tak, aby je vychytaly specificky imunitní T-buňky.
Jakmile se mRNA dostane do T-buňky, buňka podle ní začne sama vyrábět CAR receptor a "vystaví" ho na svém povrchu. Tím se z ní stane "zabijácká" buňka, která dokáže rozpoznat a zničit škodlivé B-buňky, jež se podílejí na zánětu u RS. Celý proces genetické modifikace tak proběhne in vivo – přímo v těle.
Co to znamená pro pacienty?
Ačkoliv se jedná o velmi ranou, preklinickou fázi vývoje, potenciál tohoto přístupu je naprosto revoluční. Pokud se v budoucích studiích potvrdí jeho bezpečnost a účinnost, mohl by znamenat zásadní zlom v dostupnosti buněčných terapií.
Pro pacienty by to mohlo v budoucnu znamenat:
Mnohem širší dostupnost: Terapie by nebyla vázána na hrstku specializovaných center.
Okamžitou léčbu: Odpadlo by týdny trvající čekání na výrobu léku.
Výrazně nižší finanční zátěž pro zdravotní systémy i pacienty.
Bezpečnost a komfort: A to je nejdůležitější – odpadla by nutnost podstoupit zatěžující přípravnou chemoterapii, což by tuto léčbu otevřelo mnohem širšímu okruhu pacientů, pro které je současná CAR T-terapie příliš riziková.
Získání takto velkého a prestižního grantu je silným potvrzením, že vědecká komunita vkládá do tohoto přístupu obrovské naděje. Cesta k reálné léčbě je ještě dlouhá, ale toto je pohled do budoucnosti imunoterapie, která by mohla být mnohem jednodušší, levnější a dostupnější.
©2025 roztrouseni.cz / designed by 3jart.xyz