Testování léku PIPE-791 pro progresivní RS pokračuje. Studie pomocí PET zjišťuje, kolik léku se dostane do mozku.
Pokračuje testování nového léku PIPE-791 pro progresivní formy roztroušené sklerózy (RS). Společnost Contineum Therapeutics oznámila, že má plně nabrané účastníky (pacienty s progresivní RS a zdravé dobrovolníky) do klinické studie Fáze 1b. Tato studie využívá pokročilou zobrazovací metodu PET ke zjištění, kolik léku se skutečně dostane ke svému cíli v mozku, což pomůže nastavit správné dávkování pro další fáze výzkumu.
ROZTROUŠENÉ NOVINY
Michela Luciano, PhD / roztrouseni.cz
7/1/20252 min read
Klíčové body studie:
Co se testuje? Experimentální perorální lék PIPE-791 pro progresivní formy RS (PPMS a SPMS).
Jak funguje? Má blokovat specifický receptor (LPA1) v mozku, což by mělo snížit zánět a podpořit opravu myelinu.
Jaký je stav studie? Probíhající studie Fáze 1b (NCT06683612) má nyní plně nabrané skupiny pacientů s RS a zdravých dobrovolníků.
Co se zkoumá? Pomocí PET skenů se měří, kolik léku "obsadí" svůj cíl (receptor) v mozku při dané dávce. To je klíčové pro určení optimální dávky pro další, větší studie.
Kdy budou výsledky? První data z těchto skupin pacientů se očekávají ve třetím čtvrtletí roku 2025 (tedy do konce září).
Podrobnější shrnutí
Společnost Contineum Therapeutics vyvíjí nový lék PIPE-791, který představuje naději pro pacienty s progresivními formami roztroušené sklerózy. Jedná se o malou molekulu podávanou ústy, která je navržena tak, aby pronikla do mozku a zablokovala tam receptor zvaný LPA1. Vědci se domnívají, že zablokování tohoto receptoru by mohlo mít dvojí přínos: jednak snížit zánětlivé procesy a jednak podpořit přirozenou schopnost těla opravovat poškozený myelin (remyelinizaci).
V současné době probíhá specifická studie Fáze 1b. Jejím hlavním cílem není sledovat, zda se pacientům zlepší příznaky, ale zjistit, kolik z podaného léku se skutečně dostane na místo určení v mozku a naváže se na svůj cíl. K tomu se využívá pokročilá zobrazovací metoda PET, která dokáže "zviditelnit" lék v těle. Společnost nyní oznámila, že nábor do skupin pacientů s RS a zdravých dobrovolníků je kompletní. Díky nedávnému zařazení dvou dalších pacientů s RS se sice očekávané výsledky mírně opozdí, ale poskytnou cennější data. První výsledky z této části studie se nyní očekávají do konce září 2025.
Co to znamená pro pacienty?
Tato studie je malým, ale velmi důležitým a technicky náročným krokem v dlouhém procesu vývoje nového léku. Nejde o testování okamžitého léčebného účinku, ale o získání zásadních dat, která jsou nezbytná pro správné naplánování dalších, větších studií Fáze 2. Zjištění, jaká dávka léku je potřeba k "obsazení" optimálního množství receptorů v mozku, pomůže vědcům předejít tomu, aby budoucí studie selhaly jen kvůli špatně nastavenému dávkování.
Pro pacienty, zejména s progresivními formami RS, kde je velká potřeba nových a účinnějších léků, představuje lék PIPE-791 a tento pečlivý postup v jeho vývoji naději. Cílí na nový mechanismus, který by mohl řešit nejen zánět, ale i podporu oprav, což je jeden z hlavních cílů moderního výzkumu RS.
©2025 roztrouseni.cz / designed by 3jart.xyz