Z vozíku na chůzi o holi? Nová buněčná terapie ukazuje nevídaný efekt u 3 pacientů s progresivní RS
Experimentální CAR T-buněčná terapie, equecabtagene autoleucel, vedla k výraznému a rychlému zlepšení invalidity u tří pacientů s progresivními formami roztroušené sklerózy (RS). Raná data z probíhající klinické studie Fáze 1 ukazují na zlepšení chůze, funkce rukou a vymizení zánětlivých markerů v mozkomíšním moku, což představuje velkou naději pro léčbu těchto obtížně léčitelných forem nemoci.
ROZTROUŠENÉ NOVINY
Marisa Wexler, MS / roztrouseni.cz
6/25/2025
Klíčové body studie:
Co bylo testováno: Vysoce personalizovaná CAR T-buněčná terapie (equecabtagene autoleucel), která využívá geneticky upravené vlastní imunitní buňky pacienta k likvidaci B-buněk.
Kdo byl léčen: 3 pacienti s progresivní RS (2x SPMS, 1x PPMS) s vysokou mírou invalidity, u kterých předchozí léčba selhala.
Jaký byl výsledek: Všichni tři pacienti zaznamenali po jediné dávce terapie významné a rychlé zlepšení invalidity (výrazný pokles na škále EDSS), zlepšení chůze a funkce rukou.
Další zjištění: Všem třem pacientům po léčbě vymizely z mozkomíšního moku oligoklonální pásy (OCB), což je klíčový ukazatel zánětu v centrálním nervovém systému.
Bezpečnost: Terapie byla dobře snášena, očekávané vedlejší účinky (syndrom z uvolnění cytokinů) byly u všech mírné a zvládnutelné.
Podrobnější shrnutí
CAR T-buněčná terapie je špičková, vysoce personalizovaná léčba, někdy označovaná jako "živý lék". Zjednodušeně řečeno, lékaři odeberou pacientovi jeho vlastní T-buňky (typ imunitních buněk), v laboratoři je geneticky upraví tak, aby dokázaly rozpoznat a zničit specifické buňky v těle (v tomto případě B-buňky, které hrají klíčovou roli u RS), a následně je vrátí zpět do těla pacienta.
V Číně probíhá klinická studie Fáze 1 (CARTinNS), která tuto metodu testuje u pacientů s autoimunitními neurologickými onemocněními. Data prezentovaná na 11. kongresu Evropské neurologické akademie (EAN) se týkala prvních tří pacientů s progresivní RS. Výsledky byly pozoruhodné:
Pacient s PPMS, který byl před léčbou upoután na invalidní vozík (EDSS 7), byl po třech měsících schopen chůze o holi na krátké vzdálenosti (EDSS 5,5).
Dvě pacientky s SPMS, které před léčbou potřebovaly oporu k chůzi na krátké vzdálenosti (EDSS 6), byly po třech měsících schopny chůze bez opory (EDSS kleslo na 5,5 a 5,0).
U všech došlo také ke zlepšení funkce rukou a vymizení zánětlivých oligoklonálních pásů z mozkomíšního moku.
Co to znamená pro pacienty? (Naděje s velkou dávkou opatrnosti)
Výsledky jsou skutečně mimořádné a téměř bezprecedentní, zejména u progresivních forem RS, kde jsou léčebné možnosti velmi omezené a obvykle nedochází ke zlepšení, ale pouze ke zpomalení progrese. Je však naprosto klíčové zdůraznit, že se jedná o velmi raná data z Fáze 1 studie, a to pouze u tří pacientů. Účelem Fáze 1 je primárně testovat bezpečnost a najít správnou dávku, nikoli prokazovat účinnost.
Tyto výsledky, ačkoliv jsou fenomenální, je tedy třeba brát s obrovskou opatrností. Mohou být anomálií a nemusí se potvrdit u většího počtu lidí. Přesto otevírají zcela novou a potenciálně revoluční cestu pro výzkum léčby RS. Než by se však taková terapie mohla stát standardní léčbou, musela by projít mnohem většími a delšími studiemi Fáze 2 a 3, což je proces na mnoho let. Prozatím se jedná o obrovskou naději a nový směr pro vědce, kteří se snaží najít účinnou léčbu zejména pro progresivní RS.
©2025 roztrouseni.cz / designed by 3jart.xyz