Zelená pro testy "univerzální" buněčné terapie u progresivní RS. TRX319 má obnovit imunitní rovnováhu

Klíčové body:

• Co se stalo? Americký úřad FDA schválil žádost o zahájení první klinické studie (Fáze 1/2a) s lékem TRX319 u lidí.

• O jaký lék jde? Jde o alogenní ("univerzální", z buněk zdravého dárce) CAR T-buněčnou terapii, která je připravena "ihned k použití" (off-the-shelf).

• Pro koho je určena? Pro pacienty s progresivními formami RS, kde jsou léčebné možnosti velmi omezené.

• Jak funguje? Má unikátní dvojí účinek:

  1. Jako "zabiják" vyhledá a zničí škodlivé B-buňky.

  2. Jako "mírotvůrce" napodobuje regulační T-buňky (Tr1) a uvolňuje protizánětlivou látku IL-10, která zklidňuje další složky imunity, včetně mikroglií v mozku.

• Co bude dál? Klinická studie Fáze 1/2a, jejímž hlavním cílem je ověřit bezpečnost léčby, by měla začít na začátku roku 2026.

Podrobnější shrnutí

CAR T-buněčná terapie je revoluční přístup, který využívá geneticky upravené imunitní buňky k cílenému útoku na škodlivé buňky v těle. Lék TRX319 od společnosti Tr1x však přináší hned několik zásadních inovací:

1. Je "univerzální" (alogenní): Na rozdíl od klasických CAR T-terapií, které se musí zdlouhavě a nákladně vyrábět pro každého pacienta z jeho vlastních buněk, je TRX319 vyroben z buněk zdravých dárců. Lze ho tak vyrobit předem, skladovat a mít ho připravený "ihned k použití", což by mohlo léčbu výrazně zlevnit a zrychlit.

2. Má dvojí, "chytrý" účinek: Nejde jen o pouhou likvidaci buněk. Upravené T-buňky jsou navrženy tak, aby se chovaly jako speciální regulační buňky (Tr1). Cíleně vyhledají a zničí škodlivé B-buňky (které se podílejí na zánětu u RS), ale zároveň na místě uvolňují silnou protizánětlivou látku interleukin-10 (IL-10). Tím nejen ničí, ale zároveň aktivně "hasí požár" a zklidňují další složky imunity, včetně mikroglií v mozku, které jsou považovány za motor progresivní RS.

Preklinické testy ukázaly, že TRX319 dokáže proniknout do centrálního nervového systému, eliminovat B-buňky a produkovat IL-10. Společnost nyní získala jak povolení od FDA, tak i významné financování ve výši 50 milionů dolarů, aby mohla tento slibný koncept poprvé otestovat u lidí.

Co to znamená pro pacienty? (Naděje
s velkou dávkou opatrnosti)

Toto je velmi nadějná zpráva, zejména pro pacienty s progresivními formami RS, kde je potřeba nových a účinných léků největší. Přístup, který se nesnaží imunitní systém jen plošně potlačit, ale aktivně ho přenastavit a obnovit jeho rovnováhu, je jedním z nejmodernějších směrů v léčbě autoimunitních onemocnění.

Je však naprosto klíčové si uvědomit, že se nacházíme na samém začátku klinického testování. Hlavním a jediným cílem nadcházející studie Fáze 1/2a je ověřit, zda je tato komplexní buněčná terapie pro pacienty s RS bezpečná. Jsme roky vzdáleni od toho, abychom věděli, zda je skutečně účinná u větší skupiny pacientů.

Přesto je schválení první studie u lidí s takto inovativním "univerzálním" a duálně působícím lékem obrovským krokem vpřed a velkým příslibem pro budoucnost léčby progresivní RS.

Zdroj: https://multiplesclerosisnewstoday.com/news-posts/2025/10/16/tr1x-gets-fda-ok-first-human-trial-trx319-cell-therapy-progressive-ms/