"Živý lék" pro progresivní RS? CAR T-buněčná terapie i u dalších pacientů ukazuje pozoruhodné zlepšení
Experimentální CAR T-buněčná terapie equecabtagene autoleucel (eque-cel) nadále vykazuje pozoruhodné výsledky v léčbě progresivních forem roztroušené sklerózy (RS). Aktualizovaná data z klinické studie Fáze 1, která byla prezentována na prestižním kongresu ECTRIMS 2025 a nově zahrnuje již pět pacientů, potvrdila, že léčba je dobře snášena a vede k významnému, rychlému a setrvalému zlepšení invalidity, chůze a funkce rukou.
ROZTROUŠENÉ NOVINY
Marisa Wexler, MS / roztrouseni.cz
10/1/20253 min read
Klíčové body studie:
Co se testuje? CAR T-buněčná terapie (eque-cel), která využívá geneticky upravené vlastní T-buňky pacienta k nalezení a zničení B-buněk, které se podílejí na zánětu u RS.
Kdo byl léčen? Nově již 5 pacientů s progresivní RS (4 se sekundárně progresivní, 1 s primárně progresivní formou), kteří měli vysokou míru invalidity.
Jaký byl výsledek? U všech pacientů došlo po jediné infuzi k významnému zlepšení invalidity. Průměrné skóre EDSS ve skupině kleslo z 6,2 (což odpovídá chůzi na 100 metrů s oboustrannou oporou) na 5,0 (chůze na 200 metrů bez pomůcek a odpočinku).
Další zjištění: Výrazně se zrychlila chůze na krátkou vzdálenost, zlepšila se funkce rukou a u všech pacientů vymizely z mozkomíšního moku oligoklonální pásy (klíčový ukazatel zánětu).
Bezpečnost: Terapie byla dobře snášena. Očekávaný vedlejší účinek (syndrom z uvolnění cytokinů) byl u všech pacientů mírný a přechodný.
Podrobnější shrnutí
CAR T-buněčná terapie je špičkový, vysoce personalizovaný přístup, někdy označovaný jako "živý lék". Pacientovi jsou odebrány jeho vlastní T-buňky, které jsou v laboratoři geneticky "přeprogramovány", aby na svém povrchu nesly receptor schopný rozpoznat a zničit specifické buňky – v tomto případě B-buňky, které hrají u RS klíčovou roli v zánětlivém procesu. Tyto upravené buňky jsou pak vráceny pacientovi.
Aktualizovaná data z čínské studie Fáze 1 (CARTinNS) nyní zahrnují výsledky od pěti pacientů s pokročilou progresivní RS, u kterých předchozí léčba selhala. Výsledky jsou i nadále mimořádně působivé a potvrzují dřívější zprávy:
U všech pěti pacientů došlo po jediné infuzi k výraznému zlepšení funkčního stavu. Průměrná hodnota invalidity na škále EDSS klesla z 6,2 na 5,0. To v praxi znamená přechod od chůze vyžadující oporu na krátkou vzdálenost ke schopnosti ujít 200 metrů bez jakékoliv pomoci. Zlepšení bylo vidět i v objektivních testech, jako je rychlost chůze na 25 stop (čas se zkrátil z 27 na 16 sekund) a test zručnosti rukou.
Kromě klinického zlepšení došlo i k hlubokému potlačení nemoci na biologické úrovni – u všech pacientů vymizely z mozkomíšního moku oligoklonální pásy, což je silný důkaz o potlačení zánětu v centrálním nervovém systému.
Co to znamená pro pacienty? (Naděje s velkou dávkou opatrnosti)
Skutečnost, že se tyto pozoruhodné výsledky nepotvrdily jen u jednoho, ale konzistentně u pěti pacientů, výrazně posiluje důkazy a snižuje pravděpodobnost, že by šlo o náhodu. Progresivní formy RS jsou notoricky obtížně léčitelné a pozorované zlepšení funkčního stavu, nikoli jen zpomalení progrese, je téměř bezprecedentní.
Je však naprosto klíčové si uvědomit, že se stále jedná o velmi malou studii Fáze 1, jejímž hlavním cílem je testovat bezpečnost. Ačkoliv jsou výsledky fenomenální, musí být potvrzeny v mnohem větších, kontrolovaných studiích Fáze 2 a 3, než by se tato metoda mohla stát standardní léčbou. Jedná se o velmi náročnou a rizikovou proceduru (vyžadující chemoterapii), která je a bude vyhrazena jen pro specifické případy.
Přesto tato data představují jednu z největších nadějí v současném výzkumu RS, zejména pro pacienty s progresivními formami nemoci.
©2025 roztrouseni.cz / designed by 3jart.xyz