Zrychlí se vývoj léku na opravu myelinu? Firma žádá o zařazení Lucid-MS do inovativního programu
Společnost Quantum Biopharma požádala ve Velké Británii o zařazení svého experimentálního léku Lucid-21-302 (známého také jako Lucid-MS) do speciálního zrychleného programu pro vývoj a schvalování léků. Cílem tohoto kroku je urychlit cestu této slibné terapie, která je zaměřená na opravu myelinu u pacientů s roztroušenou sklerózou (RS), k pacientům.
ROZTROUŠENÉ NOVINY
Michela Luciano, PhD / roztrouseni.cz
7/12/20252 min read
Klíčové body:
O jaký lék jde? Lucid-21-302 (Lucid-MS), experimentální lék od společnosti Quantum Biopharma.
Jak funguje? Na rozdíl od většiny současných léků nepotlačuje imunitní systém. Jeho cílem je chránit stávající myelin a podporovat jeho opravu blokací enzymů (PADs), které myelin poškozují.
Co je nového? Firma požádala o zařazení do britského programu ILAP (Innovative Licensing and Access Pathway), který má urychlit vývoj a schválení inovativních léků pro oblasti s nenaplněnými léčebnými potřebami.
Jaký je stav vývoje? Lék úspěšně prošel studiemi Fáze 1 (ověření bezpečnosti u zdravých dobrovolníků). Firma se nyní chystá žádat FDA v USA o povolení zahájit studii Fáze 2 u pacientů s RS.
Podrobnější shrnutí
Většina schválených léků na roztroušenou sklerózu funguje na principu potlačení nebo modulace imunitního systému, aby se zabránilo dalším útokům na myelinovou pochvu nervových vláken. I když tyto léky zpomalují progresi nemoci, nedokážou opravit již vzniklé poškození. Navíc s sebou nesou rizika spojená s oslabením imunity.
Společnost Quantum Biopharma proto vyvíjí lék Lucid-21-302 s odlišným mechanismem účinku. Tato látka je navržena tak, aby chránila myelin a podporovala jeho opravu (remyelinizaci), aniž by zasahovala do fungování imunitního systému. Funguje tak, že blokuje enzymy zvané PADs, které jsou u RS nadměrně aktivní a přispívají k poškození struktury myelinu, čímž ho činí zranitelnějším vůči imunitním útokům.
Tento přístup se již ukázal jako slibný v preklinických studiích na zvířecích modelech a lék také úspěšně prošel první fází klinického testování, kde byla ověřena jeho bezpečnost u zdravých dobrovolníků. Nyní společnost učinila důležitý strategický krok: ve Velké Británii požádala o zařazení léku do inovativního programu ILAP. Tento program umožňuje těsnější spolupráci s regulačními orgány a může celý proces vývoje, schvalování a zpřístupnění léku pacientům významně urychlit. Současně se firma připravuje na podání žádosti u FDA v USA o povolení zahájit studii Fáze 2, která by již testovala účinnost u pacientů s RS.
Co to znamená pro pacienty?
Tato zpráva je sice především administrativního a strategického rázu, ale pro pacienty je velmi pozitivní. Ukazuje, že vývoj tohoto slibného léku aktivně postupuje na více frontách a že regulační orgány mají mechanismy, jak cestu nadějných terapií k pacientům zkrátit.
Léky cílící na opravu myelinu jsou jedním z největších cílů a nadějí v moderním výzkumu RS. Lucid-21-302 představuje jednoho z kandidátů v této oblasti. Ačkoliv je třeba zdůraznit, že lék je stále ve velmi rané fázi klinického vývoje a jeho cesta ke schválení bude trvat ještě několik let, každý takovýto krok vpřed je pro komunitu pacientů s RS dobrou zprávou.
©2025 roztrouseni.cz / designed by 3jart.xyz